Diminuzione dei livelli di fattore 8 nel plasma. Effetti collaterali del fattore VIII della coagulazione. Fattori che influenzano la coagulazione

È svolto principalmente da proteine ​​chiamate fattori della coagulazione plasmatica. I fattori della coagulazione plasmatica sono procoagulanti la cui attivazione e interazione portano alla formazione di un coagulo di fibrina.

Secondo la Nomenclatura Internazionale, i fattori della coagulazione plasmatica sono indicati con numeri romani, ad eccezione dei fattori di von Willebrand, Fletcher e Fitzgerald. Designare fattore attivato la lettera "a" viene aggiunta a questi numeri. Oltre alla designazione numerica, vengono utilizzati anche altri nomi di fattori della coagulazione - in base alla loro funzione (ad esempio, fattore VIII - globulina antiemofila), dai nomi di pazienti con una carenza recentemente scoperta di uno o di un altro fattore (fattore XII - Fattore Hageman, fattore X - fattore Stuart-Prauer) , meno spesso - dai nomi degli autori (ad esempio, il fattore von Willebrand).

I seguenti sono i principali fattori di coagulazione del sangue e i loro sinonimi nomenclatura internazionale e le loro proprietà principali in accordo con i dati della letteratura e studi speciali.

Fibrinogeno (fattore I)

Il fibrinogeno è sintetizzato nel fegato e nelle cellule del sistema reticoloendoteliale (in midollo osseo, milza, linfonodi eccetera.). Nei polmoni, sotto l'azione di un enzima speciale - fibrinogenasi o fibrinodestructasi - il fibrinogeno viene distrutto. Il contenuto di fibrinogeno nel plasma è di 2 - 4 g / l, l'emivita è di 72 - 120 ore. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è di 0,8 g/l.

Sotto l'influenza della trombina, il fibrinogeno viene convertito in fibrina, che forma una base a maglie di un trombo che ostruisce un vaso danneggiato.

Protrombina (fattore II)

La protrombina è sintetizzata nel fegato con la partecipazione della vitamina K. Il contenuto di protrombina nel plasma è di circa 0,1 g / l, l'emivita è di 48-96 ore.

Il livello di protrombina, o la sua utilità funzionale, diminuisce con carenza di vitamina K endogena o esogena, quando si forma una protrombina difettosa. Il tasso di coagulazione del sangue è disturbato solo quando la concentrazione di protrombina è inferiore al 40% della norma.

IN vivo durante la coagulazione del sangue sotto l'azione di e, nonché con la partecipazione dei fattori V e Xa (fattore X attivato), accomunati dal termine generale "protrombinasi", la protrombina si trasforma in trombina. Il processo di conversione della protrombina in trombina è piuttosto complicato, poiché durante la reazione un certo numero di derivati ​​​​di protrombina, autoprotrombine e, infine, vari tipi trombina (trombina C, trombina E), che hanno attività procoagulante, anticoagulante e fibrinolitica. La risultante trombina C - il prodotto principale della reazione - contribuisce alla coagulazione del fibrinogeno.

Tromboplastina tissutale (fattore III)

La tromboplastina tissutale è una lipoproteina termostabile che si trova in vari organi- nei polmoni, cervello, reni, cuore, fegato, muscoli scheletrici. I tessuti non lo contengono in uno stato attivo, ma sotto forma di un precursore: la protromboplastina. La tromboplastina tissutale, quando interagisce con i fattori plasmatici (VII, IV), è in grado di attivare il fattore X, partecipa alla via esterna per la formazione della protrombinasi, un complesso di fattori che si convertono in trombina.

Ioni di calcio (fattore IV)

Gli ioni calcio sono coinvolti in tutte e tre le fasi della coagulazione del sangue: nell'attivazione della protrombinasi (fase I), nella conversione della protrombina in trombina (fase II) e del fibrinogeno in fibrina (fase III). Il calcio è in grado di legare l'eparina, accelerando così la coagulazione del sangue. In assenza di calcio, l'aggregazione e la retrazione piastrinica sono compromesse coagulo. Gli ioni calcio inibiscono la fibrinolisi.

Proaccelerin (fattore V)

La proaccelerina (fattore V, AC-globulina plasmatica o fattore labile) si forma nel fegato ma, a differenza di altri fattori epatici del complesso protrombinico (II, VII e X), non dipende dalla vitamina K. Viene facilmente distrutta. Il contenuto di fattore V nel plasma - 12 - 17 unità / ml (circa 0,01 g / l), emivita - 15 - 18 ore. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è del 10-15%.

La proaccelerina è necessaria per la formazione della protrombinasi interna (del sangue) (attiva il fattore X) e per la conversione della protrombina in trombina.

Accelerin (fattore VI)

L'accelerina (fattore VI o AC-globulina sierica) è la forma attiva del fattore V. Esclusa dalla nomenclatura dei fattori della coagulazione, viene riconosciuta solo la forma inattiva dell'enzima - fattore V (proaccelerin), che, quando compaiono tracce di trombina, diventa attivo.

Proconvertin, convertin (fattore VII)

La proconvertina viene sintetizzata nel fegato con la partecipazione della vitamina K. Rimane a lungo nel sangue stabilizzato e viene attivata da una superficie bagnata. Il contenuto di fattore VII nel plasma è di circa 0,005 g / l, l'emivita è di 4-6 ore. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è del 5-10%.

La convertina, la forma attiva del fattore, svolge un ruolo importante nella formazione della protrombinasi tissutale e nella conversione della protrombina in trombina. L'attivazione del fattore VII avviene proprio all'inizio reazione a catena al contatto con una superficie estranea. Durante il processo di coagulazione, la proconvertina non viene consumata e viene immagazzinata nel siero.

Globulina antiemofila A (fattore VIII)

La globulina antiemofila A è prodotta nel fegato, nella milza, nelle cellule endoteliali, nei leucociti e nei reni. Il contenuto di fattore VIII nel plasma è di 0,01 - 0,02 g / l, l'emivita è di 7 - 8 ore. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è del 30-35%.

La globulina antiemofila A è coinvolta nella via "interna" per la formazione della protrombinasi, potenziando l'effetto attivante del fattore IXa (fattore IX attivato) sul fattore X. Il fattore VIII circola nel sangue, essendo associato a.

Globulina antiemofila B (fattore di Natale, fattore IX)

La globulina antiemofila B (fattore di Natale, fattore IX) si forma nel fegato con la partecipazione della vitamina K, è termostabile e rimane a lungo nel plasma e nel siero. Il contenuto di fattore IX nel plasma è di circa 0,003 g/l. L'emivita è di 7-8 ore. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è del 20-30%.

La globulina antiemofila B è coinvolta nella via "interna" della formazione della protrombinasi, attivando il fattore X in combinazione con il fattore VIII, gli ioni calcio e il fattore piastrinico 3.

Fattore Stuart-Prower (Fattore X)

Il fattore Stuart-Prower viene prodotto nel fegato in uno stato inattivo, attivato dalla tripsina e da un enzima del veleno di vipera. K-vitamin-dipendente, relativamente stabile, emivita - 30 - 70 ore. Il contenuto di fattore X nel plasma è di circa 0,01 g/l. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è del 10-20%.

Il fattore Stuart-Prower (fattore X) è coinvolto nella formazione della protrombinasi. Nel moderno schema di coagulazione del sangue, il fattore attivo X (Xa) è il fattore centrale della protrombinasi, che converte la protrombina in trombina. Il fattore X viene convertito nella forma attiva sotto l'influenza dei fattori VII e III (via esterna, tissutale, di formazione della protrombinasi) o fattore IXa insieme a VIIIa e fosfolipide con la partecipazione degli ioni calcio (via interna, del sangue, della formazione della protrombinasi).

Precursore della tromboplastina plasmatica (fattore XI)

Il precursore della tromboplastina plasmatica (fattore XI, fattore Rosenthal, fattore antiemofilico C) è sintetizzato nel fegato ed è termolabile. Il contenuto di fattore XI nel plasma è di circa 0,005 g / l, l'emivita è di 30-70 ore.

La forma attiva di questo fattore (XIa) è formata con la partecipazione dei fattori XIIa e. La forma XIa attiva il fattore IX, che viene convertito in fattore IXa.

Fattore Hageman (Fattore XII, Fattore di contatto)

Il fattore Hageman (fattore XII, fattore di contatto) è sintetizzato nel fegato, prodotto in uno stato inattivo, l'emivita è di 50-70 ore. Il contenuto del fattore nel plasma è di circa 0,03 g/L. Il sanguinamento non si verifica anche con una carenza di fattore molto profonda (meno dell'1%).

Si attiva a contatto con la superficie di quarzo, vetro, cellite, amianto, carbonato di bario e nel corpo - a contatto con la pelle, fibre di collagene, condroitin acido solforico, micelle di acidi grassi saturi. Gli attivatori del fattore XII sono anche il fattore di Fletcher, la callicreina, il fattore XIa, la plasmina.

Il fattore Hageman è coinvolto nella via "interna" della formazione della protrombinasi attivando il fattore XI.

Fattore stabilizzante della fibrina (fattore XIII, fibrinasi, transglutaminasi plasmatica)

Il fattore stabilizzante la fibrina (fattore XIII, fibrinasi, transglutaminasi plasmatica) è determinato nella parete vascolare, nelle piastrine, negli eritrociti, nei reni, nei polmoni, nei muscoli, nella placenta. Nel plasma, è sotto forma di un proenzima combinato con il fibrinogeno. La forma attiva viene convertita sotto l'influenza della trombina. È contenuto nel plasma in una quantità di 0,01 - 0,02 g / l, l'emivita è di 72 ore. Il livello minimo richiesto per l'emostasi è del 2-5%.

Il fattore stabilizzante la fibrina è coinvolto nella formazione di un coagulo denso. Influenza anche l'adesione e l'aggregazione delle piastrine.

Fattore di Willebrand (fattore vascolare antiemorragico)

Fattore di Willebrand (antiemorragico fattore vascolare) è sintetizzato dall'endotelio vascolare e dai megacariociti e si trova nel plasma e nelle piastrine.

Il fattore di von Willebrand funge da proteina di trasporto intravascolare per il fattore VIII. Il legame del fattore von Willebrand al fattore VIII stabilizza quest'ultima molecola, ne aumenta l'emivita all'interno del vaso e ne promuove il trasporto al sito della lesione. Un altro ruolo fisiologico della relazione tra fattore VIII e fattore di von Willebrand è la capacità del fattore di von Willebrand di aumentare la concentrazione del fattore VIII nel sito della lesione vascolare. Poiché il fattore di von Willebrand circolante si lega sia ai tessuti subendoteliali esposti che alle piastrine stimolate, dirige il fattore VIII verso l'area interessata, dove quest'ultimo è necessario per l'attivazione del fattore X con la partecipazione del fattore IXa.

Fattore di Fletcher (precallicreina plasmatica)

Il fattore Fletcher (plasma prekallikrein) è sintetizzato nel fegato. Il contenuto del fattore nel plasma è di circa 0,05 g/l. Il sanguinamento non si verifica anche con una carenza di fattore molto profonda (meno dell'1%).

Partecipa all'attivazione dei fattori XII e IX, plasminogeno, converte il chininogeno in chinina.

Fattore Fitzgerald (kininogeno plasmatico, fattore Flojek, fattore Williams)

Il fattore Fitzgerald (kininogeno plasmatico, fattore Flojek, fattore Williams) è sintetizzato nel fegato. Il contenuto del fattore nel plasma è di circa 0,06 g/L. Il sanguinamento non si verifica anche con una carenza di fattore molto profonda (meno dell'1%).

Partecipa all'attivazione del fattore XII e del plasminogeno.

Letteratura:

• Manuale dei metodi di ricerca di laboratorio clinico. ed. E. A. Kost. Mosca, "Medicina", 1975
• Barkagan Z. S. Malattie e sindromi emorragiche. - Mosca: Medicina, 1988
• Gritsyuk A. I., Amosova E. N., Gritsyuk I. A. Emostasiologia pratica. - Kiev: Salute, 1994
• Shiffman F. J. Fisiopatologia del sangue. Traduzione dall'inglese - Mosca - San Pietroburgo: "Casa editrice BINOM" - "Nevsky Dialect", 2000
• Rubrica " Metodi di laboratorio ricerca nella clinica" sotto la direzione del Prof. V. V. Menshikov. Mosca, "Medicina", 1987
• Studio del sistema sanguigno nella pratica clinica. ed. G. I. Kozints e V. A. Makarov. - Mosca: Triada-X, 1997

Frazione di plasma umano liofilizzato purificato cromatograficamente contenente fattore VIII della coagulazione. La globulina antiemofila, compensa la carenza del fattore VIII della coagulazione, compensa temporaneamente il difetto della coagulazione nei pazienti con emofilia A. Si trova in combinazione naturale con la proteina C del fattore VIII, il fattore von Willebrand. È coinvolto nei processi di coagulazione del sangue, favorisce il passaggio dalla protrombina alla trombina e la formazione di un coagulo di fibrina. Subito dopo la somministrazione, aumenta il potenziale di coagulazione del sangue. La diminuzione dell'attività del fattore antiemofilico ha un carattere a due fasi: fase iniziale — rapido declino attività, caratterizza il tempo di equilibrio con lo spazio extravascolare, la seconda fase è lenta, riflette l'emivita biologica del fattore antiemofilico introdotto ed è di 9-14 ore L'attività specifica (dopo l'aggiunta di albumina umana) è di 9-22 UI di proteine . 1 UI (come definito dallo standard del fattore VIII della coagulazione del sangue dell'OMS) è approssimativamente uguale al livello di fattore antiemofilico presente in 1 ml di plasma fresco di donatore umano.
Il tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica dopo la somministrazione endovenosa va da 10 minuti a 2 ore L'emivita è di 8,4-19,3 ore L'attività del fattore VIII della coagulazione diminuisce gradualmente - del 15% entro 12 ore Con l'ipertermia, il periodo l'emivita del fattore VIII della coagulazione può diminuire.

Indicazioni per l'uso del farmaco Fattore VIII della coagulazione

Emofilia A, malattia di von Willebrand (trattamento e prevenzione del sanguinamento, anche durante interventi chirurgici); carenza acquisita di fattore VIII, malattie accompagnate dalla formazione di anticorpi contro il fattore VIII.

Come usare il Fattore VIII della coagulazione

Dentro / dentro. Per la prevenzione del sanguinamento spontaneo o con sanguinamento leggero - 10 UI / kg (il contenuto di fattore VIII, necessario per prevenire il sanguinamento spontaneo - 5% livello normale); con sanguinamento moderato e un piccolo intervento chirurgico (ad esempio, estrazione del dente) - 15-25 UI / kg (contenuto di fattore VIII - 30-80% della norma) seguito da una dose di mantenimento di 10-15 UI / kg ogni 12- 24 ore per 3 giorni o fino all'ottenimento di un effetto clinico sufficiente; A sanguinamento acuto, in pericolo di vita- 40-50 UI/kg (contenuto di fattore VIII - 60-100% della norma) seguita da una dose di mantenimento di 20-25 UI/kg ogni 8-24 ore; con interventi chirurgici estesi - 40-50 UI / kg 1 ora prima della procedura e 20-25 UI / kg - 5 ore dopo la prima dose (ovvero 80-100% della norma prima e dopo l'intervento), quindi ripetere ogni 8-24 h fino ad ottenere un effetto clinico sufficiente. Per la prevenzione a lungo termine del sanguinamento nell'emofilia A grave - 12-25 UI / kg ogni 2-3 giorni.
Il crioprecipitato viene utilizzato tenendo conto della compatibilità per i gruppi sanguigni AB0. Un contenitore con crioprecipitato congelato viene posizionato per lo scongelamento e la completa dissoluzione bagnomaria ad una temperatura non superiore a 35-37°C e conservato per non più di 7 minuti. Il risultante trasparente colore giallastro la soluzione, che non deve contenere scaglie, viene utilizzata immediatamente dopo la preparazione. Somministrato per via endovenosa con una siringa o un sistema trasfusionale con filtro monouso. La dose dipende dal contenuto iniziale di fattore VIII nel sangue di un paziente con emofilia, dalla natura e dalla localizzazione del sanguinamento, dal grado di rischio dell'intervento chirurgico, dalla presenza nel sangue del paziente di uno specifico inibitore in grado di neutralizzare l'attività di fattore VIII (espresso in unità di attività del fattore VIII). Per garantire al massimo un'emostasi efficace complicazioni frequenti emofilia (emartro, sanguinamento renale, gengivale e nasale), così come la rimozione dei denti, il contenuto di fattore VIII nel plasma dovrebbe essere almeno del 20%; con ematomi intermuscolari, sanguinamento gastrointestinale, fratture e altre lesioni - non meno del 40%; nella maggior parte degli interventi chirurgici - almeno il 70%. Con l'introduzione del fattore VIII al ritmo di 1 unità per 1 kg di peso corporeo, il suo contenuto nel sangue aumenta in media dell'1%. Sulla base di ciò, il numero di dosi necessarie per aumentare la concentrazione di fattore VIII nel sangue a un determinato livello viene calcolato con la formula: il peso corporeo del paziente (in kg) moltiplicato per il contenuto richiesto di fattore VIII nel sangue del paziente e diviso per 200 (il contenuto minimo di fattore VIII in unità di attività in 1 dose di crioprecipitato). Dopo un arresto completo dell'emorragia, l'introduzione del fattore VIII nei pazienti con emofilia viene effettuata a intervalli di 12-24 ore a una dose che fornisce un aumento del contenuto di fattore VIII di almeno il 20%. Il trattamento viene continuato per diversi giorni, fino a una visibile diminuzione delle dimensioni dell'ematoma. Negli interventi chirurgici, una dose emostatica viene somministrata 30 minuti prima dell'intervento. In caso di sanguinamento massiccio, la perdita di sangue viene reintegrata, al termine dell'operazione viene reintrodotto il crioprecipitato (1/2 dose dall'originale). 3-5 giorni dopo l'operazione, è necessario mantenere la concentrazione di fattore VIII nel sangue del paziente entro gli stessi limiti dell'operazione. IN periodo postoperatorio in futuro, per mantenere l'emostasi, è sufficiente aumentare il contenuto di fattore VIII al 20%. La durata della terapia emostatica è di 7-14 giorni e dipende dalla natura, dalla posizione del sanguinamento, dalle caratteristiche del tessuto riparativo. È consigliabile combinare il trattamento di un paziente con emofilia con crioprecipitato con la contemporanea somministrazione di agenti antifibrinolitici e corticosteroidi in dosi profilattiche e terapeutiche medie.

Controindicazioni all'uso del farmaco Fattore VIII della coagulazione

Maggiore sensibilità.

Effetti collaterali del fattore VIII della coagulazione

Reazioni allergiche e trasfusionali (orticaria, eruzione cutanea, stridore respiratorio, diminuzione della pressione sanguigna, brividi, ipertermia, anafilassi), parestesia transitoria della mucosa orale, nausea, vomito, cefalea.

Istruzioni speciali per l'uso del farmaco Fattore VIII della coagulazione

Usare con cautela durante la gravidanza e l'allattamento.
È necessario controllare la frequenza cardiaca prima e durante la terapia: con un aumento significativo della frequenza cardiaca, la velocità di infusione viene rallentata o la somministrazione viene interrotta. Durante e dopo la fine del ciclo di terapia è necessario controllare il contenuto di fattore VIII nel sangue. Per rilevare segni di progressiva anemia emoliticaè necessario monitorare l'ematocrito e dirigere la reazione di Coombs. Cambiamenti nello stato immunitario in pazienti con emofilia asintomatica a causa di esposizione ripetuta patogeni virali e/o l'eventuale presenza di impurezze nelle preparazioni di fattore VIII (es. IgG). Per ottenere risultati clinici soddisfacenti, può essere somministrata una dose aggiuntiva oltre alla dose inizialmente calcolata. In assenza di un effetto clinico, è necessario condurre un test per identificare l'inibitore e determinarne la quantità in unità antiemofile neutralizzate per 1 ml o volume plasmatico totale. Per ridurre il rischio di sviluppo effetti collaterali si consiglia di utilizzare entro e non oltre 1 ora dalla diluizione, inserire solo in/in, per almeno 3 ore (ad una velocità di 10 ml/min), non congelare la soluzione e non riutilizzare. È possibile sviluppare anticorpi contro il fattore VIII della coagulazione, in tali casi l'efficacia della terapia è generalmente ridotta, il che può richiedere un aumento della dose del fattore VIII della coagulazione. È possibile aumentare il tasso di declino della conta delle cellule CD4 nei pazienti sieropositivi con emofilia.

Introdotto per la prima volta

AUTORIZZAZIONE FARMACOPIE

Questa monografia della Farmacopea riguarda le preparazioni di fattore VIII della coagulazione del sangue umano ottenuto da plasma sanguigno umano per il frazionamento.

Il fattore VIII della coagulazione del sangue umano è una preparazione di una frazione proteica del sangue umano contenente il complesso glicoproteico del fattore VIII della coagulazione del sangue e, a seconda del metodo di preparazione, varie quantità di fattore di von Willebrand.

L'attività del farmaco dopo la ricostituzione nelle condizioni indicate in etichetta deve essere di almeno 20 UI di fattore VIII in 1 ml.

PRODUZIONE

Per la produzione di preparati di fattore VIII della coagulazione del sangue umano, viene utilizzato il plasma sanguigno di donatori sani che soddisfa i requisiti della FS "Plasma umano per il frazionamento". La tecnologia di produzione comprende le fasi di rimozione o inattivazione degli agenti infettivi. Se nella produzione vengono utilizzati composti chimici per inattivare i virus, la loro concentrazione deve essere ridotta a un livello che non influisca sulla sicurezza del farmaco per i pazienti. Nel processo di produzione non vengono utilizzati conservanti antimicrobici. Il farmaco può contenere stabilizzanti (albumina, polisorbato, cloruro di sodio, citrato di sodio, cloruro di calcio, glicina, lisina, ecc.). La soluzione farmacologica viene confezionata asetticamente nell'imballaggio primario mediante filtrazione sterilizzante, liofilizzata e sigillata sotto vuoto o in atmosfera di gas inerte.

PROVE

Descrizione

Polvere bianca o giallo pallido o solido lanuginoso. La determinazione viene eseguita visivamente.

Autenticità

specificità di specie

Confermare dalla presenza di sole proteine ​​sieriche umane. Il test viene eseguito mediante immunoelettroforesi su gel utilizzando sieri contro proteine ​​sieriche umane, di grandi dimensioni bestiame, cavalli e maiali secondo . È consentito condurre un test di immunodiffusione su gel in conformità con. Come risultato del test, dovrebbero essere rilevate linee di precipitazione con solo siero contro proteine ​​del siero umano.

FattoreVIII

Confermare dalla presenza di attività del fattore VIII. Il test viene eseguito con il metodo cromogenico o coagulometrico. La determinazione viene effettuata in conformità con.

È ora di ricevere il farmaco ricostituito

Non più di 10 minuti (se non ci sono altre indicazioni nella documentazione normativa). Viene fornita una descrizione della procedura, indicando il solvente utilizzato, il suo volume e le condizioni di dissoluzione (temperatura del solvente, necessità di miscelazione, ecc.).

Acqua

Non più del 2%. La determinazione viene effettuata con il metodo di K. Fisher in conformità con (se non ci sono altre istruzioni nella documentazione normativa). Il metodo di determinazione e la quantità di campione richiesta per il test sono indicati nella documentazione normativa.

Inclusioni meccaniche

Le inclusioni meccaniche visibili dovrebbero essere assenti. La determinazione viene effettuata in conformità con. La documentazione normativa indica il nome del solvente, descrive il metodo di recupero e (se necessario) la preparazione del preparato.

pH

Da 6,5 ​​a 7,5. La determinazione viene effettuata con il metodo potenziometrico secondo.

Osmolalità

Non inferiore a 240 mOsm/kg. La determinazione viene effettuata in conformità con.

Proteina

Il contenuto quantitativo di proteine ​​per flaconcino o ml della soluzione ricostituita è indicato nella documentazione normativa. La determinazione viene effettuata in conformità con.

attività del fattore di coagulazioneVIII

L'attività del fattore VIII della coagulazione del sangue per flaconcino o ml della soluzione ricostituita è indicata nella documentazione normativa. La determinazione viene effettuata con il metodo coagulometrico secondo.

Fattore Willebrand

L'attività del fattore di coagulazione von Willebrand per flaconcino o ml della soluzione ricostituita è indicata nella documentazione normativa. La determinazione viene effettuata mediante il metodo dell'agglutinazione o il metodo del saggio immunoenzimatico secondo.

Stabilizzatore(i)

Trascorrere quantificazione lo/gli stabilizzante/i introdotto/i nel preparato in conformità e/o, se non vi sono altre indicazioni nella documentazione normativa.

Il limite consentito del contenuto dello/degli stabilizzante/i deve essere specificato nella documentazione normativa.

Agenti attivatori di virus

Effettuare una determinazione quantitativa del contenuto residuo dell'agente o degli agenti inattivanti il ​​virus nel preparato in conformità con e/o, se non vi sono altre indicazioni nella documentazione normativa. Il limite consentito per il contenuto dell'agente o degli agenti inattivanti il ​​virus dovrebbe essere specificato nella documentazione normativa.

Sterilità

Il farmaco deve essere sterile. Il test viene eseguito in conformità con.

Pirogenicità o endotossine batteriche

Deve essere apirogeno o contenere endotossine batteriche in quantità non superiore a 0,03 EU per 1 UI di attività del fattore VIII della coagulazione del sangue.

Il test viene eseguito secondo (dose di prova - non meno di 50 UI di fattore VIII della coagulazione del sangue per 1 kg di peso animale) o secondo il metodo specificato nella documentazione normativa.

Sicurezza antivirus

Antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg)

Il farmaco non deve contenere antigene di superficie virus dell'epatite B. La determinazione viene effettuata mediante dosaggio immunoenzimatico utilizzando sistemi di test approvati per l'uso nella pratica sanitaria russa e con una sensibilità di almeno 0,1 UI/ml in conformità con le istruzioni per l'uso.

Anticorpi contro il virus dell'epatite C

Gli anticorpi contro il virus dell'epatite C dovrebbero essere assenti. La determinazione viene effettuata mediante dosaggio immunoenzimatico utilizzando sistemi di test approvati per l'uso nella pratica sanitaria russa e con sensibilità e specificità del 100% in conformità con le istruzioni per l'uso.

Anticorpi contro il virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1 e HIV-2)e l'antigene HIV-1 p24

Il farmaco non deve contenere anticorpi contro il virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1 e HIV-2) e l'antigene HIV-1 p24. La determinazione viene effettuata mediante dosaggio immunoenzimatico utilizzando sistemi di test approvati per l'uso nella pratica sanitaria russa e con sensibilità e specificità del 100% in conformità con le istruzioni per l'uso.

Pacchettoed etichettatura

X ferita

Conservare in un luogo protetto dalla luce a una temperatura compresa tra 2 e 8 ° C, salvo diversa indicazione nella documentazione normativa.

Emoglobina bassa. Colelitiasi. Nessun sequestro Nessun trattamento prescritto con competenza sto chiedendo aiuto. Ho una malattia da calcoli biliari. Piccoli sassolini e non molto. Gastrite superficiale. Mancata chiusura del cardias e reflusso della bile. In precedenza, c'era anche Helicobacter ++. Lo ha curato. Ho paura di rimuovere la bile, forse rimarranno problemi con il casting, tutto corroderà l'esofago. IN Ultimamente diventato letargico. Mancanza di respiro e tachicardia. Pressione sanguigna 100/60 e polso 95. Capelli e unghie fragili. Ha fatto un esame del sangue. emoglobina e ferro sierico e alcuni altri indicatori di ferro al di sotto della norma. Prendo omez. Non abbiamo ancora avuto un consulto con un ematologo. Il record è enorme. Voglio davvero capire cosa fare e come essere trattato correttamente. Aiutami per favore. Non c'è forza per essere in un tale stato. Ora non so a quali esami e cure sottopormi, l'uno può danneggiare l'altro. Secondo l'ecografia della cavità addominale, tutte le norme tranne la bile. Gli indicatori asat e alat sembrano essere normali, sebbene siano aumentati. Come posso allontanarmi da qualcosa.

Il livello del fattore VIII della coagulazione del sangue dallo 0 all'1% causa estremamente forma grave malattie, dall'1 al 2% - gravi, dal 2 al 5% - moderate, superiori al 5% - una forma lieve, ma con pericolo di sanguinamento grave e persino fatale durante lesioni e interventi chirurgici.

Tra tutti possibili manifestazioni Le emorragie in primo luogo sono emorragie nelle grandi articolazioni delle estremità (anca, ginocchio, caviglia, spalla e gomito), profonde emorragie sottocutanee, intermuscolari e intramuscolari, sanguinamento pesante e prolungato nelle lesioni, comparsa di sangue nelle urine. Altre emorragie sono in qualche modo meno comuni, comprese quelle gravi e pericolose come emorragie retroperitoneali, emorragie negli organi addominali, sanguinamento gastrointestinale, emorragie intracraniche(colpo).

Con l'emofilia, si può chiaramente tracciare la progressione di tutte le manifestazioni della malattia man mano che il bambino cresce e successivamente da adulto. Alla nascita, emorragie più o meno estese sotto il periostio delle ossa del cranio, emorragie sottocutanee e intradermiche, sanguinamento tardivo dal cordone ombelicale. A volte la malattia viene rilevata alla prima iniezione intramuscolare, che può causare un grande ematoma intramuscolare potenzialmente letale. La dentizione è spesso accompagnata da non molto forte sanguinamento. Nei primi anni di vita si verificano spesso sanguinamenti dalla mucosa orale associati a traumi a vari oggetti appuntiti. Quando un bambino impara a camminare, cadute e contusioni sono spesso accompagnate da abbondanti epistassi ed ematomi sulla testa. Le emorragie nell'orbita, così come gli ematomi postorbitali, possono portare alla perdita della vista. In un bambino che ha iniziato a gattonare, sono tipiche le emorragie nei glutei. Quindi, vengono alla ribalta le emorragie nelle grandi articolazioni degli arti. Appaiono prima, più grave è l'emofilia. Le prime emorragie predispongono a ripetuti versamenti di sangue nelle stesse articolazioni. Tutti ce l'hanno persona individuale, affetto da emofilia, con particolare persistenza e frequenza di emorragie, sono interessate 1-3 articolazioni. Più comunemente colpiti articolazioni del ginocchio, seguito da caviglia, gomito e anca. Le emorragie nelle piccole articolazioni delle mani e dei piedi (meno dell'1% di tutte le lesioni) e le articolazioni tra le vertebre sono relativamente rare. In ogni persona, a seconda dell'età e della gravità della malattia, sono interessate da 1-2 a 8-12 articolazioni.

È necessario distinguere tra emartro acuto (primario e ricorrente), artrosi emorragico-distruttiva cronica (artropatia), sindrome reumatoide immunitaria secondaria come complicazione del processo sottostante.

L'emartrosi acuta si manifesta come un esordio improvviso (spesso dopo una lesione minore) o un forte aumento del dolore articolare. L'articolazione è spesso ingrossata, la pelle sopra di essa è rossa, calda al tatto. Dopo la prima trasfusione di componenti del sangue, il dolore diminuisce rapidamente (entro poche ore) e con la contemporanea rimozione del sangue dall'articolazione scompare quasi immediatamente.

Si distinguono gli stadi IV del danno articolare. In I, o stadio iniziale, il volume dell'articolazione può essere aumentato a causa di un'emorragia. Nel periodo "freddo", la funzione dell'articolazione non è compromessa, ma con esame radiografico determinare caratteristiche sconfitta. Nella fase II si nota la progressione del processo, che viene rivelata in base ai dati radiografici. Nella fase III, l'articolazione aumenta notevolmente di dimensioni, si deforma, spesso irregolare e irregolare al tatto, viene determinata un'ipotrofia pronunciata dei muscoli della gamba interessata. La mobilità delle articolazioni colpite è più o meno limitata, il che è associato sia a danni all'articolazione stessa che a cambiamenti nei muscoli e nei tendini. In questa fase si forma un'osteoporosi pronunciata, si verificano facilmente fratture all'interno delle articolazioni. Nel femore c'è una distruzione simile a un cratere oa un tunnel della sostanza ossea tipica dell'emofilia. La rotula è parzialmente distrutta. Le cartilagini intra-articolari vengono distrutte, i frammenti mobili di queste cartilagini si trovano nella cavità articolare. Possibile vari tipi sublussazioni e spostamenti delle ossa. Nella fase IV, la funzione dell'articolazione è quasi completamente persa. Sono possibili fratture articolari. Con l'età, la gravità e la prevalenza del danno all'apparato articolare progredisce e diventa più grave quando si verificano ematomi attorno ad articolazioni patologicamente alterate.

La sindrome reumatoide secondaria (sindrome di Barkagan-Egorova) è forma frequente danno articolare nei pazienti con emofilia. Per la prima volta, questa sindrome è stata descritta nel 1969. In molti casi, è vista dai medici, poiché si verifica sullo sfondo dell'emartro già esistente e dei processi distruttivi caratteristici dell'emofilia nelle articolazioni. La sindrome reumatoide secondaria è accompagnata da un processo infiammatorio cronico (spesso simmetrico) nelle piccole articolazioni delle mani e dei piedi, che non erano precedentemente interessate da emorragie. Successivamente, con l'avanzare del processo, questi giunti subiscono una tipica deformazione. Il dolore grave appare periodicamente nelle grandi articolazioni, pronunciato rigidità mattutina nelle articolazioni. Indipendentemente dalla comparsa di nuove emorragie, il processo articolare progredisce costantemente. In questo momento, un esame del sangue rivela l'aspetto o un forte aumento dell'esistente segni di laboratorio processo infiammatorio, compresi quelli immunologici.

Nella maggior parte delle persone con emofilia, la sindrome compare oltre i 10-14 anni. All'età di 20 anni, la sua frequenza raggiunge il 5,9% e entro il 30 - fino al 13% di tutti i casi della malattia. Con l'età, la prevalenza e la gravità di tutte le lesioni articolari progrediscono costantemente, il che porta alla disabilità, costringe all'uso di stampelle, sedie a rotelle e altri dispositivi. La progressione del danno articolare dipende dalla frequenza delle emorragie acute, dalla tempestività e dall'utilità del loro trattamento (una trasfusione precoce di sangue e dei suoi componenti è molto importante), dalla qualità delle cure ortopediche, dall'uso corretto degli esercizi di fisioterapia, fisioterapia e balneoterapia effetti, la scelta della professione e una serie di altre circostanze. Tutti questi problemi sono attualmente estremamente rilevanti, poiché l'aspettativa di vita nell'emofilia è aumentata notevolmente a causa del successo del trattamento correttivo.

Gli ematomi estesi e intensi sottocutanei, intermuscolari, sottofasciali e retroperitoneali sono molto difficili e pericolosi. Aumentando gradualmente, possono raggiungere dimensioni enormi, contengono da 0,5 a 3 litri di sangue o più, portano allo sviluppo di anemia, causano compressione e distruzione dei tessuti circostanti e dei vasi sanguigni che li alimentano, necrosi. Quindi, ad esempio, gli ematomi retroperitoneali spesso distruggono completamente vaste aree delle ossa pelviche (il diametro della zona di distruzione può raggiungere i 15 cm o più), gli ematomi sulle gambe e sulle braccia distruggono ossa tubolari, calcagno. Destino tessuto osseo porta alla formazione di emorragie sotto il periostio. Il processo di tale distruzione delle ossa sulle radiografie viene spesso scambiato per processo tumorale. Spesso i sali di calcio si depositano negli ematomi, il che a volte porta alla formazione di nuove ossa, che possono chiudere le articolazioni e immobilizzarle completamente.

Molti ematomi, esercitando pressione sui tronchi nervosi o sui muscoli, causano paralisi, disturbi sensoriali e atrofia muscolare rapidamente progressiva. Particolarmente pericolose sono le emorragie estese in tessuti soffici regione sottomandibolare, collo, faringe e faringe. Queste emorragie causano il restringimento della tomaia vie respiratorie e soffocamento.

problema serio con l'emofilia, creano sanguinamento renale abbondante e persistente, osservato nel 14-30% delle persone con questa malattia del sangue. Questi sanguinamenti possono verificarsi sia spontaneamente che in connessione con lesioni. regione lombare associata a pielonefrite. Inoltre, può verificarsi sanguinamento renale a causa di aumento dell'escrezione calcio nelle urine a causa della distruzione ossea nell'emofilia. La comparsa o l'intensificazione di tale sanguinamento può essere facilitata dall'uso di analgesici (acido acetilsalicilico, ecc.), massicce trasfusioni di sangue e plasma, che portano a danno aggiuntivo reni. Il sanguinamento renale è spesso preceduto da rilascio prolungato nelle urine di particelle di sangue, che possono essere rilevate solo quando ricerca di laboratorio.

La comparsa di sangue nelle urine è spesso accompagnata da gravi disturbi della minzione, nonché da un cambiamento nella quantità di urina escreta (potrebbe esserci sia un aumento del suo volume giornaliero sia una diminuzione), attacchi di colica renale dovuti alla formazione di coaguli di sangue nel tratto urinario. Questi fenomeni sono particolarmente intensi e pronunciati durante il trattamento, quando condizione normale sangue. La cessazione dell'escrezione di sangue nelle urine è spesso preceduta da coliche renali e spesso da una temporanea assenza di escrezione urinaria con la comparsa di segni di intossicazione del corpo con prodotti metabolici tossici.

Il sanguinamento renale si ripresenta periodicamente, il che nel corso degli anni può portare a gravi alterazioni distrofiche-distruttive in questo organo, infezione secondaria e morte per sviluppo insufficienza renale.

Sanguinamento gastrointestinale nell'emofilia possono essere spontanei, ma più spesso sono causati dall'assunzione acido acetilsalicilico(aspirina), butadione e altri farmaci. La seconda fonte di sanguinamento sono ulcere gastriche evidenti o latenti o duodeno, E gastrite erosiva varie origini. Tuttavia, diffuso sanguinamento capillare senza alcun cambiamento distruttivo nella mucosa. Questi sanguinamenti sono chiamati diapedetici. Quando compaiono, la parete intestinale è satura di sangue per lungo tempo, il che porta rapidamente al coma a causa di una grave anemia, stato di svenimento in connessione con forte calo pressione sanguigna e la morte. Il meccanismo di sviluppo di tale sanguinamento rimane poco chiaro fino ad oggi.

Le emorragie negli organi addominali imitano vari acuti malattie chirurgiche - appendicite acuta, blocco intestinale e così via.

Emorragie nella testa e midollo spinale e le loro membrane nell'emofilia sono quasi sempre associate a lesioni o all'uso di farmaci che interrompono la funzione delle piastrine, che sono direttamente coinvolte nella coagulazione del sangue. Tra il momento della lesione e lo sviluppo dell'emorragia può esserci un leggero intervallo che dura da 1-2 ore a un giorno.

tratto caratteristico l'emofilia è un sanguinamento prolungato durante lesioni e operazioni. lacerazioni molto più pericoloso delle rotture lineari. Il sanguinamento spesso non si verifica immediatamente dopo l'infortunio, ma dopo 1-5 ore.

La rimozione delle tonsille nell'emofilia è molto più pericolosa della chirurgia addominale.

L'estrazione dei denti, in particolare dei molari, è spesso accompagnata da molti giorni di sanguinamento non solo dalle orbite dentali, ma anche dagli ematomi formati nel sito di infiltrazione tissutale con novocaina, che porta allo sviluppo dell'anemia. Questi ematomi causano la distruzione della mandibola. Con l'emofilia, i denti vengono rimossi sullo sfondo dell'azione dei farmaci antiemofilici sotto anestesia generale. È meglio eseguire l'estrazione di più denti contemporaneamente.

Parte delle complicanze dell'emofilia è dovuta a perdita di sangue, compressione e distruzione dei tessuti da parte di ematomi, infezione di ematomi. Un ampio gruppo di complicanze è anche associato a disturbi immunitari. Il più pericoloso di loro è l'aspetto nel sangue in in gran numero inibitori immunitari ("bloccanti") del fattore VIII (o IX) della coagulazione del sangue, trasformando l'emofilia nella cosiddetta forma inibitoria, in cui il principale metodo di trattamento - la terapia trasfusionale (trasfusione di sangue o dei suoi componenti) - perde quasi completamente il suo efficacia. Inoltre, la somministrazione ripetuta di farmaci antiemofilici provoca spesso un rapido aumento della quantità di inibitore nel sangue, per cui la trasfusione di sangue e dei suoi componenti, che inizialmente aveva qualche effetto, diventa ben presto inutile. La frequenza della forma inibitoria dell'emofilia, secondo diversi autori, varia dall'1 al 20%, più spesso dal 5 al 15%. Con le forme inibitorie, la funzione piastrinica è notevolmente compromessa, le emorragie articolari e l'escrezione di sangue nelle urine diventano più frequenti, il danno articolare è significativamente più elevato.

Il principale metodo di trattamento e prevenzione del sanguinamento e dell'emorragia di qualsiasi localizzazione e qualsiasi origine nell'emofilia è la somministrazione endovenosa di dosi sufficienti di emoderivati ​​contenenti fattore VIII. Il fattore VIII è variabile e praticamente non conservato nel sangue in scatola, nel plasma naturale e secco. Per il trattamento sostitutivo sono adatte solo le trasfusioni di sangue dirette da un donatore e gli emoderivati ​​con fattore VIII della coagulazione conservato. Si ricorre alle trasfusioni di sangue dirette da un donatore solo quando il medico non ha altri farmaci antiemofilici. È un grave errore trasfondere sangue dalla madre, poiché è portatrice della malattia e il livello di fattore VIII nel suo sangue è drasticamente ridotto. A causa della breve durata del fattore VIII nel sangue del ricevente (circa 6-8 ore), le trasfusioni di sangue, così come le trasfusioni di plasma antiemofilico, devono essere ripetute almeno 3 volte al giorno. Tali trasfusioni di sangue e plasma non sono adatte per fermare un'emorragia massiccia e una copertura affidabile per vari interventi chirurgici.

Un uguale volume di plasma antiemofilico è circa 3-4 volte più efficace del sangue fresco conservato in banca. Dose giornaliera 30-50 ml/kg di peso corporeo di plasma antiemofilico consentono per qualche tempo di mantenere un livello del 10-15% di fattore VIII. Il principale pericolo di tale trattamento è un sovraccarico della circolazione sanguigna in volume, che può portare allo sviluppo edema polmonare. L'uso del plasma antiemofilico in forma concentrata non cambia la situazione, poiché un'alta concentrazione della proteina iniettata provoca un intenso movimento di fluido dai tessuti nel sangue, a seguito del quale il volume del sangue circolante aumenta nello stesso come quando il plasma viene infuso in una diluizione normale. Il plasma antiemofilico secco concentrato ha solo il vantaggio di contenere un fattore VIII di coagulazione del sangue più concentrato e in un piccolo volume viene introdotto più rapidamente nel flusso sanguigno. Il plasma antiemofilico secco viene diluito con acqua distillata prima dell'uso. Il trattamento con plasma antiemofilico è sufficiente per arrestare la maggior parte delle emorragie articolari acute (tranne quelle più gravi), nonché per prevenire e curare le emorragie minori.

Il più affidabile ed efficace nei concentrati di emofilia del fattore VIII della coagulazione del sangue. Il più accessibile di questi è il crioprecipitato. È un concentrato proteico isolato dal plasma mediante raffreddamento (crioprecipitazione), che contiene una quantità sufficiente di fattori di coagulazione del sangue, ma poche proteine. Bassa manutenzione le proteine ​​\u200b\u200bti permettono di inserire il farmaco nel flusso sanguigno in modo molto grandi quantità e aumentare la concentrazione di fattore VIII al 100% o più senza timore di sovraccarico circolatorio ed edema polmonare. Il crioprecipitato deve essere conservato a -20°C, il che ne rende difficile il trasporto. Quando scongelato, il farmaco perde rapidamente la sua attività. Queste carenze sono private di cryoprecipitate secco e concentrati moderni fattore VIII della coagulazione del sangue. Possono essere conservati in un normale frigorifero. L'eccessiva somministrazione di crioprecipitato è indesiderabile, poiché crea alta concentrazione fattori di coagulazione nel sangue, a seguito dei quali la microcircolazione negli organi viene disturbata e vi è il pericolo di formazione di coaguli di sangue e sviluppo di CID.

Tutti i farmaci antiemofilici vengono somministrati per via endovenosa solo per flusso, nella forma più concentrata e appena possibile dopo la riapertura senza miscelazione con altre soluzioni per somministrazione endovenosa. Uno dei motivi principali del fallimento della terapia sostitutiva è iniezione a goccia prodotti sanguigni, che non portano ad un aumento del livello di fattore VIII della coagulazione nel plasma. Fino a un arresto stabile dell'emorragia, non è possibile utilizzare sostituti del sangue e prodotti sanguigni che non contengano fattori antiemofilici, poiché ciò comporta una diluizione del fattore VIII e una diminuzione della sua concentrazione nel siero.

In caso di emorragie acute delle articolazioni, è necessaria l'immobilizzazione temporanea (non più di 3-5 giorni) (immobilizzazione) dell'arto interessato in una posizione fisiologica, il riscaldamento dell'articolazione interessata (impacchi), ma non il raffreddamento. rimozione anticipata il sangue versato nell'articolazione non solo elimina immediatamente sindrome del dolore, previene l'ulteriore coagulazione del sangue nell'articolazione, ma riduce anche il rischio di sviluppo e rapida progressione dell'osteoartrosi. Per prevenire e curare i cambiamenti infiammatori secondari dopo la rimozione del sangue, vengono iniettati 40-60 mg di idrocortisone nella cavità articolare. La terapia trasfusionale di supporto, che viene eseguita durante i primi 3-6 giorni, previene ulteriori emorragie e consente di iniziare precocemente la terapia fisica, che contribuisce a un recupero più rapido e completo della funzione dell'arto interessato e previene l'atrofia muscolare. È meglio sviluppare gradualmente i movimenti nell'articolazione interessata. Nei primi 5-7 giorni dopo la rimozione della benda, vengono eseguiti movimenti attivi sia nell'articolazione interessata che in altre articolazioni dell'arto, aumentando gradualmente la frequenza e la durata degli esercizi. Dal 6° al 9° giorno si passa agli esercizi di "carico", utilizzando ergometri da bicicletta, pedali per le mani, elastici. Dall'11° al 13° giorno, per eliminare la rigidità residua e limitare la massima flessione o estensione, si eseguono con cautela gli esercizi di carico passivo. Contemporaneamente al 5-7 ° giorno viene prescritta la fisioterapia: elettroforesi dell'idrocortisone, galvanizzazione anodica.

Con emorragie nei tessuti molli, viene effettuato un trattamento più intensivo con farmaci antiemofilici che con emorragie articolari. Con lo sviluppo dell'anemia, vengono inoltre prescritte infusioni endovenose di massa eritrocitaria. Se ci sono segni di infezione dell'ematoma, vengono immediatamente prescritti antibiotici ad ampio spettro. Qualunque iniezioni intramuscolari con l'emofilia sono controindicati, in quanto possono causare ematomi estesi e pseudotumori. Anche la penicillina e i suoi analoghi semisintetici sono indesiderabili, poiché a dosi elevate aumentano il sanguinamento.

Il trattamento precoce e intensivo con farmaci antiemofilici contribuisce alla rapida regressione degli ematomi. Gli ematomi incapsulati vengono rimossi, se possibile, chirurgicamente insieme alla capsula.

Sanguinamento esterno dalla pelle danneggiata, sangue dal naso e sanguinamento dalle ferite cavità orale vengono fermati sia dalla terapia trasfusionale che dalle influenze locali - trattando l'area sanguinante con farmaci che promuovono la coagulazione del sangue. Inoltre, questi farmaci possono essere assunti per via orale. Sulle ferite vengono applicati bendaggi compressivi o punti di sutura. Allo stesso modo, smetti di sanguinare dopo l'estrazione del dente. Quando rimosso denti da masticare viene effettuata una terapia trasfusionale leggermente più intensiva e la rimozione simultanea di più denti (3-5 o più) richiede l'introduzione di farmaci antiemofilici nei primi 3 giorni.

In caso di epistassi è da evitare l'imballo stretto, poiché dopo la rimozione dei tamponi l'emorragia spesso riprende con forza ancora maggiore. Fermata veloce il sanguinamento nasale viene solitamente fornito con plasma antiemofilico e farmaci antiemofilici e simultanea irrigazione della mucosa nasale con soluzioni che promuovono la coagulazione del sangue.

Un grave pericolo è rappresentato dall'emorragia renale, in cui le infusioni endovenose di plasma antiemofilico e crioprecipitato sono inefficaci.

L'emorragia gastrointestinale si ferma grandi dosi concentrati di fattore di coagulazione Va ricordato che il sanguinamento gastrico è spesso provocato dall'assunzione di aspirina, brufen, indometacina in connessione con dolore alle articolazioni, mal di denti o mal di testa. Nei pazienti con emofilia, anche una singola dose di aspirina può causare sanguinamento dello stomaco.

Nella prevenzione e nel trattamento dell'artrosi cronica e di altre lesioni dell'apparato muscolo-scheletrico, è necessario prevedere vari modi per proteggere le articolazioni e prevenire lesioni agli arti. Per fare ciò, i cuscinetti in schiuma vengono cuciti nei vestiti attorno alle articolazioni del ginocchio, della caviglia e del gomito e vengono evitati quegli sport associati a salti, cadute e contusioni (inclusi ciclismo e motociclismo). L'importanza è data al trattamento più precoce possibile e completo delle emorragie acute nelle articolazioni e nei muscoli, intensivo tutto l'anno esercizi di fisioterapia. Per questo esistono complessi speciali di esercizi atraumatici in acqua, su tappetini morbidi e dispositivi di carico: ergometri per biciclette, cancelli manuali. Le lezioni dovrebbero iniziare in età prescolare o junior età scolastica, cioè prima che si sviluppassero gravi violazioni sistema muscoloscheletrico. Terapia complessa integrare con fisioterapia (correnti ad alta frequenza, elettroforesi di glucocorticosteroidi) e metodi di trattamento balneologici, principalmente fangoterapia, salamoia e bagni di radon. Con emorragie frequenti e ostinatamente ricorrenti nelle stesse articolazioni, viene eseguita la terapia a raggi X e chirurgia.

Ridurre al minimo il rischio di lesioni e tagli fin dalla prima infanzia è importante nella prevenzione delle emorragie. Giocattoli che si rompono facilmente (compresi quelli in metallo e plastica), nonché instabili e oggetti pesanti. I mobili devono essere con bordi arrotondati, i bordi sporgenti sono avvolti con ovatta o gommapiuma, il pavimento è ricoperto da un tappeto a pelo. La comunicazione e i giochi dei pazienti con le ragazze sono preferibili, ma non con i ragazzi. Per il paziente è importante la giusta scelta della professione e del luogo di lavoro.

La prevenzione dell'emofilia non è stata ancora sviluppata. Determinare il sesso del nascituro mediante test genetici delle cellule ottenute dal liquido amniotico consente di interrompere la gravidanza in modo tempestivo, ma non mostra se il feto è portatore del gene dell'emofilia. La gravidanza si conserva se il feto è maschio, poiché tutti i figli dei malati nascono sani. Interrompere la gravidanza se il feto è femmina, poiché tutte le figlie di pazienti affetti da emofilia sono portatrici della malattia.

Nelle donne conduttrici di emofilia che hanno una probabilità del 50% di partorire un figlio affetto (se il feto è maschio), o trasmittenti di emofilia (se il feto è femmina), la nascita di sole femmine trasferisce il rischio di avere malati di emofilia in famiglia dalla prima alla seconda generazione, contemporaneamente in aumento numero totale trasmettitori di malattie.